Миелодиспластический синдром у детей с синдромом Дауна

[khoma]

Помогите! У маленького ребенка (2,5 года) с синдромом Дауна обнаружен МДС. Считается, что единственный метод лечения МДС - пересадка костного мозга (только для стандартизованных пациентов). Есть ли какая-нибудь информация об успешном лечении (включая пересадку) МДС в нашем случае. Спасибо

[aberzoy]

Ваш вопрос относится к разделу "Гематология", куда будет перенесена тема.

Можете также посмотреть, что уже есть на тему МДС в разделе.

http://www.rusmedserv.com/hematology/mds.shtml

[Dr.Vad]

МДС у детей с синдр. Дауна очень часто предшествует развитию мегакариобластной лейкемии. Прогноз у таких детей гораздо лучше (выживаемость более 80%, нередки полные ремиссии на низкодозовой ПХТ), трансплантация у них не лучше ПХТ.

[khoma]

Здравствуйте, Вадим Валерьевич. Благодарим Вас за ответ. Московские врачи утверждают, что вылечить МДС химиотерапией нельзя, только пересадкой. Но в нашем случае (синдром Дауна) пересадка принципиально невозможна (нам сказали, как в России, так и за рубежом), т.к. или ребенок не выдержит химии, или пересадка приведет к еще более ужасным последствиям. Лечащий врач сказал, что при использовании протокола 2004 года (Москва-Берлин-Франкфурт - протокол для детей с синдромом Дауна), прогноз для нас неблагоприятный. Но, если я правильно понимаю, химия лечит только лейкоз, а МДС - остается. Более того, вообще никакой статистики по лечению детей с синдромом Дауна в России нет. Но мы услышали, что в последнее время стало возможно делать пересадку костного мозга детям с синдромом Дауна. Скажите, пожалуйста, насколько современные методы лечения используются у вас (более новые протоколы, методики, технологии)? Является ли пересадка костного мозга единственным методом лечения МДС? Возможно ли сделать пересадку ребенку с синдромом Дауна? Может быть Вы порекомендуете какой-нибудь мединский центр, куда можно обратиться в нашей ситуации.

Большое спасибо.

[Dr.Vad]

Вам обязательно нужна альтернативная консультация и желательно за рубежом (к сожалению, подсказать кого конкретного не могу). Повторюсь, что таким детям трансплантация не показана. Ниже тезисы статьи на английском (уверен что полный текст имеется в библиотеке в Москве, поэтому можно будет узнать подробности лечения) там то же самое (все выделенное мной):

Blood. 1998 Jan 15;91(2):608-15.

Distinctive demography, biology, and outcome of acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome in children with Down syndrome: Children's Cancer Group Studies 2861 and 2891.

Lange BJ, Kobrinsky N, Barnard DR, Arthur DC, Buckley JD, Howells WB, Gold S, Sanders J, Neudorf S, Smith FO, Woods WG.

Children's Hospital of Philadelphia, PA, USA.

In recent pediatric trials of acute myeloid leukemia (AML), children with Down syndrome (DS) have had significantly more megakaryoblastic leukemia and have experienced better outcome than other children. To further characterize AML in DS, Children's Cancer Group Studies 2861 and 2891 prospectively studied demography, biology, and response in AML and myelodysplastic syndrome (MDS) of children with and without DS. These studies evaluated timing of induction therapy and compared postremission chemotherapy with marrow transplantation in 1,206 children. One-hundred eighteen (9.8%) had DS, a fourfold increase in 20 years. DS patients were younger, had lower white blood cell and platelet counts, more antecedent MDS, acute megakaryoblastic leukemia or undifferentiated AML, and an under-representation of chromosomal translocations (P < .001 for each variable). Four-year event-free survival in DS was 69% versus 35% in others (P < .001). Intensively timed induction conferred significantly higher mortality in DS patients; bone marrow transplantation offered no advantage. Conventional induction followed by chemotherapy achieved an 88%, 4-year, disease-free survival in DS patients versus 42% in others (P < .001). Megakaryoblastic leukemia was unfavorable in others but prognostically neutral in DS. AML in DS is demographically and biologically distinct from AML in other children. It is singularly responsive to conventional chemotherapy and may warrant even less therapy. The increasing proportion of DS patients with AML most likely reflects changes in attitudes about entering DS patients on AML trials and possibly increasing ability to distinguish megakaryoblastic leukemia from lymphoid leukemia.