Досрочное прекращение выдачи препарата в экспериментальном исследовании

[voronKutkha]

Обращаюсь за помощью к коллективному разуму. Помогите пожалуйста выяснить что происходит

Несколько дней назад у мамы отобрали лекарства. В областной больнице – Кемерово – где она наблюдается с диагнозом амилоидоз почек. Диагноз поставили четыре года назад, и тогда ей повезло – ее взяли в экспериментальную исследовательскую программу, по которой “от куда-то из за границы” присылали лекарство keakta. Это лекарство ей помогало, с таким диагнозом прогноз – два года. Некоторые странности стали происходить – уже больше года как врач, которая с ней работает, не предоставляет маме копии тестов\анализов. И вот внезапно врач велела срочно вернуть ей оставшиеся таблетки, и пояснила так: “программа закрывается, лекарства больше не будет, не выясняйте ни чего, эта программа секретная, лекарства этого ни где нет и не будет”. Другой препарат, который необходимо принимать при амилоидозе – кетостерил – уже месяц отсутствует в аптеках Кемеровской области.

Когда человеку сообщают о смертном приговоре, хотя бы объясняют причины. Здесь же за словами про секретность – хамство и подлость. Мама даже подумала: “Неужели кому-то более важному понадобилось и для них у меня забирают?” Подобный опыт может подкосить даже самых стойких. Насколько я знаю когда делают исследования то участникам предоставляют информацию о том кто проводит исследование, контактные данные исследователей и\или организации. Здесь же маму сделали заложницей системы, когда она не знает и ее не информировали о ее правах, она боится что будет хуже – потому что вот один центр в области и куда с него денешься... Информация об исследовательской организации по определению не может быть секретной. Если кто-то разрабатывает или выпускает препарат который помогает облегчить болезнь, то в их интересах как можно шире информировать о разработках, чтобы заработать на этом, чтобы отработать затраченные средства и тд .

Помогите пожалуйста решить к кому имеет смысл обратиться, чтобы выяснить что происходит в данном случае, получали ли другие больные амилоидозом свой смертный приговор в подобной форме? Может быть кто-то участвовал в этой программе с keakta и может поделиться информацией?
спасибо

[voronKutkha]

ВВС: не понятно что не так с заголовком, поясните - буду знать.
если бы на этом форуме работала опция "редактировать сообщение" я бы с радостью отредактировала, но она не работает.

апдейт темы : про "секретную информацию" относительно лекарства и хода исследования

(*) вводить в заблуждение пациентов есть врачебное преступление

(1) Клинические испытания лекарства kiacta

первые две фазы исследования, которые показали 42% уменьшения риска дисфункции почек в результате применения препарата, результаты опубликованы в 2007 году,* [Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ] по этой ссылке в таблице внизу показан график* наихудшего результата (смертности) и видно что результаты с препаратом лучше . в первой диаграмме (по ссылке) показан механизм действия препарата киакта: хроническое воспаление ведет в организме к производству протеина -* и цитокинов которые увеличивают количество*серум амилоида А прекурсор (SAA), который преобразуется в протеин АА, который цепляет на себя гликозаминогликаны (GAGs), на этом этапе киакта блокирует это взаимодействие, препятствует тому что АА цепляет на себя эти GAGs, что обеспечивает уменьшение фибрильных отложений.

в Щвеции на прошлой неделе - с 3 по 7 июля состоялся симпозум по амилоидозу XV International Symposium on Amyloidosis in Uppsala, Sweden.Докладчик Джиампаоло Мерлини Giampaolo Merlini из Института в Павиа, Италия (который является директором центра по исследованию и лечению системного амилоидоза и биотехнических лабораторий [Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ] ) выступал по теме A clinical phase 3 confirmatory trial of Kiacta TMin the treatment of AA amyloidosis - Третья подтверждающая фаза клинических испытаний препарата киакта в лечении амилоидоза АА . Возможно внезапное требование вернуть лекарство, было вызвано тем что исследователи хотели подсчитать что-то финальное к докладу чтобы представить результаты на конференции. В любом случае забирать у тебя препарат они не должны были.

ссылка на программу конференции - для информации [Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ]


Препарат Kiacta разрабатывают две компании BELLUS Health в партнерстве с Auven Therapeutics
Пресс релиз*компании BELLUS Health (см. источник: [Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ]) опубликованный 20 июня этого 2016 года говорится- В исследовании kiacta не показала намеченных результатов эффективности в замедлении ухудшений функций почек. Киакта показала себя как безопасный и хорошо переносимый продукт в ходе периодов лечение свыше 4х лет. Анализ всей суммы полученных данных продолжается.

Президент и* исполнительный директор BELLUS Health г-н Беллини заявил "мы разочарованы тем что фаза 3 исследование не показала намеченного уровня эффективности, но мы продолжаем анализировать все полученные данные, чтобы определить в каком направлении двигаться дальше".

Подтверждающая Фаза 3 исследования киакта была международным исследованием в 70 учреждениях в 25 странах мира, в котором участвовали 261 пациент, которые получали дозы по 800 мг киакта или плацебо дважды в день. Фаза 3 исследования продолжалась 5 лет и завершилась в январе 2016 года, достигнув цели в 120 случаев когда у пациентов отказали почки.

Количество людей с диагнозом АА амилоидоз в США и Европе насчитывает 10 000 и 15 000 человек - десять пятнадцать тысяч - (агентство Navigant Consulting, в исследовании сделанным по заказу двух компаний производящих киакту)

препарат киакта получил эквивалент лицензии Orphan Drug designation на период 7-10 лет в США, Европе и Японии, для получения данных, необходимых чтобы получить полноценную лицензию на производство препарата и одобрение государственных агенств по инспекции лекарств.


если пациентам с амилоидозом в обл. центре сказали про "засекреченность" значит и им врут в глаза совершая врачебное преступление.

(2) есть такая организация - Фонд Амилоидоза здесь информация о разных видах заболевания и о имеющихся лекарствах и методах терапии.
[Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ] на этой странице сайта пишут что для диагноза Амилоидоз АА проходит испытания лекарство, по описанию похожее на киакта, которое блокирует соединение АА с SAA .

Другой сайт посвящен амилоидозу. [Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ] указаны типы заболевания ,и о том что разрабатывается новый препарат IONIS-TTRRx - и проводятся клинические испытания. *

(3) хорошо бы собраться группой поддержки всем у кого диагноз амилоидоз. Вместе отстаивать свои права и поддерживать здоровье - всегда получается лучше
контактируйте меня через этот форум если присоединяетесь.
спасибо

[Ophthalmist]

В случае, если мама подписывала информированное согласие на участие в исследовании - все пункты оговорены там, в случае, если не оговорены, или если не подписывала - могут помочь юристы.

[Tihoma]

Кроме информированного согласия у мамы на руках должна еще быть "брошюра пациента", в которой так же подробно изложены все тонкости.

[aberzoy]

В информированном согласии, которое есть на руках, указано (100%), что Спонсор исследование оставляет за собой право в любой момент прекратить исследование, в т.ч. и без объяснения причин.

Причины могут быть разные, в том числе недостаточная эффективность (или безопасность) препарата.

Требования возврата могут объясняться как причиной необходимости возврата всех (использованных и неиспользованных) упаковок, за которые исследователь несет ответственность, так и вопросами безопасности пациента (может Ваша родственница получает не/исследуемый препарат?)

[Yariko]

Не нужно устраивать необоснованную истерику.

1) Ваша мама, наверное, неправильно поняла врача-исследователя. Исследования лекарственных средств не бывают секретными, исследования, о которым Вы говорите, опубликовано на сайте, куда выносятся все подобНые исследования. Все в открытом доступе, пройдите по ссылке
[Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ]

2) Ваша мама должна была подписать информированное согласие, иначе ее бы не включили в исследование, и не говорите, что это не было, такие исследования очень тщательно мониторируются, а подписанное информированное согласие пациента - самый главный документ исследования. По другому не бывает.

3) по завершении исследования (а по информации на сайте, исследование завершено) препарат и пустые упаковки должны быть возвращены в исследовательскиий центр для оценки комплаенса и соблюдения протокола исследования, а также во избежание необоснованного использования препарата

4) исследование не достигло первичной конечной точки, это означет, что исследование провалилось, препарат не эффективен в отношении профилактики ухудшения почечной функции у пациентов с амилоидозом. Так что принимать его дальше не имело смысл. Препарат продемонстрировал свою безопасность. То есть препарат безопасный, но бесполезный для амилоидоза АА. Естественно, по результатам данного исследования (оно провалилось) препарат не зарегистрируют. Такое случается. Это неудача для компании, но тем не менее, так бывает, на то это исследование, чтобы оценить эффективность и безопасность препарата. Никто результат гарантировать не может. Результаты исследования я нашла [Ссылки доступны только зарегистрированным пользователям ], пройдите, посмотрите. Результаты исследования, плохо или хорошо оно завершилось, всегда публикуются, это обязательное требование к исследованиям.